転職とキャリアアップ事典

遺伝子治療とは、細胞に新しい機能を与えたり、染色体の欠損や不足を補うなどして、疾病を治療する方法です。

外部の遺伝子を「薬」として患者の細胞に入れることで、細胞の本来正しい機能を復活させたり、遺伝子が作り出すたんぱく質の生理作用によって疾患を治療するのです。

世界初の遺伝子治療は1990年にアメリカでADA欠損症（アデノシンデミナーゼ欠損症）の患者の治療に実施されました。

以来、各国で4000件以上の治療例があり、がんやHIVなどを対象に様々な疾患に対して応用。

日本国内では1995年以降、ADA欠損症、何種かの癌などに対して、実験的に実施されてきました。

また、農作物の改良などには「遺伝子組み換え技術」が用いられています。